La FDA (Agencia Estadounidense del Medicamento) ha concedido la designación de avance terapéutico decisivo a ocrelizumab (en desarrollo por Roche) para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). Actualmente no existen tratamientos autorizados para la EMPP, una forma debilitante de la esclerosis múltiple (EM) caracterizada por un empeoramiento continuo de los síntomas y en la que no suele haber periodos claros de recaída y remisión.
La decisión de la FDA se produce tras los resultados positivos del estudio fundamental de fase III Oratorio, en el cual se demostró que, en comparación con un placebo, el tratamiento con ocrelizumab reducía significativamente la progresión de la discapacidad y otros marcadores de actividad de la enfermedad.
Este fármaco es un anticuerpo monoclonal humanizado, en fase de investigación, diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Los linfocitos B CD20-positivos son un tipo específico de célula inmunitaria que, según se cree, contribuyen de manera fundamental a los daños en la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), daños que pueden provocar discapacidad en las personas con EM. Los estudios preclínicos indican que el ocrelizumab se liga a las proteínas CD20 de la superficie celular expresadas en ciertos linfocitos B, pero no en las células madre ni en las células plasmáticas, lo que podría preservar funciones importantes del sistema inmunitario.
