Oryzon ha finalizado la etapa de dosis múltiple ascendente (MDA) de su ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de su molécula ORY-1001 en pacientes con leucemia mieloide aguda refractarios o en recaída (LMA).
Esta molécula inhibe LSD1, lo que impide la función de las células madre leucémicas. ORY-1001 ha sido el primer inhibidor de LSD1 en ser aprobado para estudios clínicos en humanos en todo el mundo. El valor añadido de ORY-1001 frente a otros fármacos es que esta molécula no solo permitiría extinguir la enfermedad, sino evitar también la recaída al desaparecer las células madre cancerosas. ORY-1001 ha sido designado medicamento huérfano. La inhibición de LSD1 también actúa en otros tumores, como el caso de ciertos cánceres de pulmón, de mama y de colon. Por ello, las posibles futuras indicaciones para ORY-1001 están todavía por definirse.
Los resultados preliminares obtenidos hasta ahora demuestran la seguridad y tolerabilidad de ORY-1001 en pacientes que padecen leucemia aguda. A partir de ahora se comenzará a evaluar la eficacia preliminar de ORY- 1001 en diversas subpoblaciones de esta enfermedad, incluyendo la leucemia de linaje mixto (MLL).
