Se acaban de aprobar en España dos nuevas indicaciones de eltrombopag (Revolade, de Novartis) para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI) y la aplasia medular grave (AMG). En concreto, las indicaciones se dirigen a pacientes de más de un año de edad con PTI crónica refractarios a otros tratamientos (como corticosteroides o inmunoglobulinas) y a pacientes adultos con AMG adquirida refractarios a un tratamiento inmunosupresor previo (TIS) o intensivamente tratados y no aptos para trasplante de progenitores hematopoyéticos.
Eltrombopag es un agonista del receptor de la trombopoyetina de administración oral (TPO-RA) que se administra una vez al día y cuyo mecanismo de acción induce la estimulación y diferenciación de los megacariocitos (células precursoras de las plaquetas que se hallan en la médula ósea), así como de otros progenitores hematopoyéticos1.
Tal y como afirma Carlos Vallejo, coordinador del grupo de insuficiencias medulares de Pethema y jefe de sección del Hospital Universitario Donostia (San Sebastián), “en el caso de la AMG, esta nueva indicación supone una importante alternativa para los pacientes que no responden a las terapias convencionales, la combinación de globulina anti-timocítica (ATG) con ciclosporina A (CSA) y el trasplante hematopoyético”.
Por su parte, respecto a la nueva indicación del tratamiento para el manejo de la PTI crónica en pacientes pediátricos, Julián Sevilla, investigador de eltrombopag y hematólogo del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, considera que la principal ventaja del fármaco es “que permite aplicar un tratamiento efectivo y que, además, al menos a día de hoy, presenta muy pocos efectos adversos a medio y largo plazo. Esto permite abrir una vía con terapias de larga duración sin importantes efectos secundarios. De hecho, la aproximación principal de la PTI crónica era hasta hace poco la esplenectomía, mucho más arriesgada en los niños”, apunta.