Un estudi en el qual han participat experts de l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (Idibell) demostra que els inhibidors de la PIK3CA són eifcaços en ratolins per tractar les malformacions vasculars (MVs). Els investigadors van modificar ratolins genèticament per introduir-los una mutació a PIK3CA, un gen relacionat amb el càncer, i els animals van desenvolupar MVs. Després van analitzar genèticament mostres d’MVs que provenien de 45 nens. Al voltant d’una quarta part dels pacients tenia el mateix tipus de mutació a la PIK3CA que la que va ser dissenyada en els ratolins utilitzats en l’estudi.
Els investigadors van provar llavors en els ratolins diferents drogues que inhibeixen directament la PIK3CA, desenvolupades, en un principi, per tractar el càncer. Aquests medicaments van funcionar bé i també van reduir significativament la mida de les malformacions, no només quan es van administrar de forma sistèmica, sinó també quan es van aplicar de forma tòpica amb crema.
Tot i que els inhibidors de la PIK3CA són més específics que altres medicaments contra el càncer, encara poden tenir efectes secundaris. Per tant, una crema tòpica podria proporcionar un tractament més específic per a les MVs, tot reduint l’efecte sistèmic d’aquests inhibidors. Malgrat tot, cal destacar que és necessari continuar investigant abans que aquest enfocament pugui ser testat en pacients.
Paper de PIK3CA
Mariona Graupera, de l’Idibell, ha estat una de les expertes que ha participat en aquest treball, que es publicarà a Science Translational Medicine. Graupera va ser qui va descobrir la importància de la PIK3CA en la formació de vasos sanguinis. “Aquest treball dóna suport a la teoria que els vasos sanguinis són molt més sensibles a PIK3CA que altres cèl·lules”, diu Graupera. “Anteriorment vam veure què és el que passa quan s’inactiva la PIK3CA, però aquí vam descobrir que una mutació activadora al gen pot donar lloc a un creixement excessiu dels vasos sanguinis”, afegeix. En el càncer, els tumors necessiten formar nous vasos sanguinis per poder sobreviure i disseminar-se.
Els medicaments dissenyats per aturar aquest procés i, en conseqüència, evitar l’aportació de nutrients cap als tumors, es troben actualment en assaigs clínics. “I ara esperem que aquests fàrmacs també puguin tenir un paper clau en el tractament de les MVs”, afirma aquesta experta.
