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La escasez de medicamentos huérfanos es una realidad muy presente en el mundo de la medicina. Su presencia esconde varios interrogantes y estos muchas veces se quedan sin respuesta. Esta clase de fármacos, al estar destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o patologías graves poco comunes, difícilmente se comercializan por falta de perspectivas de venta en el mercado. Tal característica provocó situaciones complicadas que afortunadamente han encontrado apoyo legislativo en la Unión Europea, donde a finales de 1999 se aprobó un Reglamento en el cual se definieron legalmente los requisitos que debía cumplir un medicamento para ser declarado huérfano.
A pesar de todo, queda mucho camino por recorrer y grandes mejoras que realizar, al menos en el campo de la pediatría, así al menos lo manifestó el grupo de expertos reunidos en la sede de Contenidos e Información de Salud, que bajo el título “Accesibilidad de los pacientes pediátricos a los medicamentos huérfanos”, debatió diversos aspectos sobre esta materia, exponiendo una amplia visión de lo que está ocurriendo.
Pese a que actualmente la normativa europea incluye como incentivo principal la exclusividad de mercado durante 10 años para que la industria farmacéutica no deje de lado el I+D de estos productos, existen muchas limitaciones. Algunas de ellas provocadas por la propia administración.
La burocracia para lograr la autorización de un medicamento huérfano puede mermar su estímulo a la I+D, pero la preparación de formulaciones galénicas en las farmacias hospitalarias, especialmente para los pacientes pediátricos, resulta también un freno para muchos laboratorios. De hecho, el doctor Fernando Cabañas, Jefe de Sección de Neonatología del Hospital Universitario La Paz (Madrid), incide en que los mismos pediatras muchas veces tienen verdaderas dificultades para usar determinados medicamentos.
No obstante, una de las cuestiones que se puso en entredicho en este acto fue la idoneidad de estos preparados, ya que carecen de los estudios que se exigen a los fármacos fabricados industrialmente. Para solventar esta incertidumbre, Cecilia Martínez, farmacéutica responsable del Área Materno Infantil del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón (Madrid) apunta que en el campo de la pediatría hay mucha bibliografía que avala que los niños “tienen una mayor susceptibilidad” de cara a la aparición de errores de medicación grave, de hecho es “tres veces mayor que en pacientes adultos”, explica.
Teniendo en cuenta esta consideración, los servicios de farmacia representan un gran papel en la preparación de estos medicamentos para este grupo poblacional y los farmacéuticos garantizan de alguna manera el acceso seguro a la preparación de estas mezclas. Estos servicios, según explica Martínez, también permite a los clínicos una administración “más eficiente de los fármacos” y la elaboración de fórmulas magistrales permite el conocimiento inicial de los clínicos de las mismas en condiciones de práctica clínica. El problema viene cuando a pesar de existir un producto registrado y fabricado industrialmente se sigue utilizando la formulación magistral. En este sentido los servicios de Farmacia han solicitado tanto a la Aemps como a las Consejerías de Sanidad de las CCAA indicaciones oficiales de cómo proceder. En los casos en los que no hay respuesta y hasta que se evalúa cada caso se siguen elaborando las formulaciones magistrales.
Como contrapunto a esta intervención Carmen Basolas, directora de Relaciones Institucionales de Chiesi recuerda que el laboratorio siempre tiene que demostrar previamente con los ensayos clínicos, criterios de eficacia, seguridad y calidad. De este modo, se llega a una situación contradictoria en la que el paciente no recibe los fármacos que se han investigado y desarrollado para ellos y la industria farmacéutica no recupera la inversión realizada, explica la responsable de Chiesi.
Al fin y al cabo, las compañías farmacéuticas buscan una rentabilidad, como cualquier empresa, pero Carmen Basolas especifica que una parte de ese beneficio, alrededor del 15 por ciento, se reinvierte en nueva investigación, y evidentemente si éste no existiera la industria dejaría de investigar.
La mayoría de los reunidos en este encuentro coincidieron en resaltar la importancia de una mayor colaboración entre todas las partes intervinientes en el proceso autorización y comercialización de los medicamentos huérfanos. En este sentido, Jorge Mestre, Office of Health Economics, está favor de un mayor entendimiento y diálogo entre todos los elementos que aparecen implicados desde el inicio de los ensayos clínicos a los pagadores. En el ámbito nacional es necesario ir más allá y propone el establecimiento de unas bolsas de financiación porque sino la iniquidad de nuestro sistema se hace más evidente.
Por su parte, Cecilia Martínez, cree que para solventar la cuestión de costes es interesante que en nuestro país se llegue a los “presupuestos compartidos, globales e independientes que permitan la equidad del acceso de los pacientes a estas terapias”.
A pesar de todo, el acceso de estos medicamentos huérfanos en nuestro país no es de los peores en Europa, pero esto se debe a que en España no se realiza una evaluación económica continua, comenta Mestre. Como apunta el economista en los estados donde se realiza este análisis “el acceso es peor porque los medicamentos huérfanos nunca van a conseguir los objetivos coste-efectividad, además de la incertidumbre de la evidencia clínica desde su lanzamiento, y porque resultan caros. “Mi reflexión, por tanto, ante este hecho es que existe una incongruencia desde la posición europea, pues por un lado se proporcionan incentivos porque se quieren más investigación en medicamentos huérfanos y, por otro, en el acceso se tratan como fármacos normales, cuando se sabe que no van a cumplir los requisitos de estos en cuanto a coste-efectividad, por lo que en este asunto en Europa se produce una desigualdad”.
Perjuicio a los niños
Por otro lado, en opinión de Manuel Sánchez-Solís, jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia, “el dilema que ha existido siempre con la ética de investigación en los niños, es decir, el dilema entre conocimiento y protección, ha derivado en una sobreprotección” que genera una enorme dificultad para desarrollar ensayos clínicos en estos casos. Además, hay que tener en cuenta que al tratarse de personas menores, no pueden decidir por sí mismos, de modo que el papel de los padres se torna fundamental y estos se pueden mostrar algo apabullados ante las especificaciones del consentimiento informado, negándose, por tanto, a autorizar esa investigación, lo que supone otra cortapisa.
Para Adolfo Valls Soler, jefe del Servicio de Neonatología del Hospital de Cruces (Bilbao), al final todo esto genera que los huérfanos terapéuticos sean los menores, “ya que fuera del ámbito extrahospitalario, la mayoría de niños reciben medicamentos que no están específicamente planteados para ellos, y este es también un problema”.
La condición “especial” de los pacientes más jóvenes de los centros hospitalarios, puede ser un inconveniente a la hora de elaborar medicamentos huérfanos, pero no el único. ¿Qué coste tienen estos productos?, ¿es rentable el coste-efectividad teniendo en cuenta, por ejemplo, los trámites burocráticos que ha de asumir la industria farmacéutica? Para aclarar estas incógnitas Basolas, quiso recordar a los asistentes que situar a un nuevo fármaco en el mercado tiene un precio entre 800 y 1.000 millones de euros y un tiempo estimado entre diez y doce años, y para un medicamento huérfano también.
“Es verdad que a través la UniónEuropea, la EMA, desde el año 1999, ha propiciado la incentivación a la I+D, pero si revisamos los datos de la última década, se han producido 1.029 solicitudes de asignaciones de esta clase de fármacos, de las cuales se autorizaron 760 y al final se lanzaron al mercado 62. Y detrás de esta investigación hay mucho esfuerzo económico, mucho tiempo, y en algún caso hasta perdido”.
La inversión y el interés de las compañías para desarrollar este tipo de fármacos se encuentra con este panorama que ofrece una solución compleja. Cristina Avendaño, jefa del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro (Madrid), considera que “es necesario rediseñar constantemente las estrategias de que se han puesto a punto para incentivar y promover la aparición de medicamentos huérfanos y, sobre todo, hay que dirigirlas”.
En este sentido, Avendaño insiste en que no es suficiente plantearse mecanismos que hagan más sencillo el desarrollo para enfermedades con bajo retorno económico, sino que además lo ideal sería intentar dirigir la investigación hacia nichos no cubiertos.
Tal vez la falta de apoyos es lo que genera el que existan medicamentos huérfanos que, según defiende Cabañas, deberían ser investigados. “Yo creo que hay muchas opciones en enfermedades de algunas especialidades sin embargo, curiosamente, en enfermedades pediátricas que son relevantes y que manejamos en el día a día no se investiga lo suficiente, por lo que desde mi punto de vista existe un desequilibrio”. Por ello, Cabañas aboga por una asistencia mayor a la hora de establecer protocolos en los fármacos que realmente deberían ser analizados, “que evidentemente resultan muy caros, pero que tendrían que ser seleccionados”, añade.
Además de todo lo mencionado, dentro de nuestras fronteras la burocracia constituye otro de los problemas añadidos a este tipo de productos. La portavoz de Chiesi explica que en España se ha mejorado bastante en este aspecto en la última década. “En cuanto al precio reembolso se ha bajado mucho el tiempo de espera para obtener la autorización. En 2004, se estaba en 239 días y hace dos años, alrededor de los 119 días. Un tiempo parecido al que transcurre para otro tipo de fármacos. Donde todavía es lento el trámite, es a la hora de entrar en los servicios de farmacia, sobre todo, en los medicamentos huérfanos de uso hospitalario, donde la aceptación puede tardar entre los cuatro y seis meses”.
Respecto a si se investigan o no los fármacos adecuados, Basolas apunta que actualmente de los huérfanos autorizados el 33 por ciento son oncológicos, el 27 por ciento endocrinos y de metabolopatías, un 8 por ciento enfocados a neurobiología y en otros, incluidos los destinados a neonatos, se sitúa el cuatro por ciento. Del mismo modo, resalta que no todos los laboratorios tienen capacidad para abordar las distintas vías terapéuticas, porque la infraestructura no lo permite, salvo en las compañías más fuertes. Por ello, la especialización es fundamental.
Al final, la conclusión principal es que la cooperación es un punto clave para los medicamentos huérfanos. Hay que buscar fórmulas para que al final todos los actores implicados obtengan beneficios. Valls Soler insiste en que hace falta mucha investigación todavía, además exponeque es imprescindible “buscar e impulsar un camino diferente del que hay ahora y, a día de hoy, en nuestro país es impensable hacer un ensayo clínico farmacológico sin el apoyo de la industria farmacéutica”.
Para concluir, Jorge Mestre augura un futuro en el que la introducción de este tipo de fármacos será de unos 10 ó 15 por año, y propone flexibilizar el sistema a través de ciertas licencias en la investigación, al igual que lanza la idea de hacer procesos de regulación más cortos. Todo ello a cambio de que se interpongan unos estudios observacionales que se financien de forma transparente por la industria, pero también por el sistema sanitario.
Tras la investigación de los medicamentos huérfanos hay un gran esfuerzo económico y de tiempo, a veces perdido
Aunque la normativa europea incluye una exclusividad de mercado para estos fármacos, hay muchas limitaciones
El 15 por ciento del beneficio obtenido por la industria se reinvierte en el inicio de nuevos procesos de investigación
Es necesario aumentar la colaboración y el diálogo entre todos los sectores que participan en este tipo de actuaciones
Cristina Avendaño
Jefa del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro. “Es necesario rediseñar constantemente las estrategias de que se han puesto a punto para incentivar y promover la aparición de medicamentos huérfanos y, sobre todo, hay que dirigirlas”. Avendaño insiste en que no es suficiente plantearse mecanismos que hagan más sencillo el desarrollo para enfermedades con bajo retorno económico porque son huérfanas, sino que hay que centrarse en situaciones con un impacto de salud importante.
Adolfo Valls Soler
Jefe del Servicio de Neonatología del Hospital de Cruces (Bilbao). Los huérfanos terapéuticos son los menores, “ya que fuera del ámbito extrahospitalario, la mayoría de niños reciben medicamentos que no están específicamente planteados para ellos, y este es también un problema”. Este experto considera que todavía hace falta mucha investigación y además expone que en nuestro país es impensable “a día de hoy hacer un ensayo clínico farmacológico sin el apoyo de la industria farmacéutica”.
Fernando Cabañas
Jefe de Sección de Neonatología del Hospital Universitario La Pazy Jefe de Pediatría del Hospital Quirón de Madrid. Tal vez la falta de apoyos es lo que genera el que existan medicamentos huérfanos que según Cabañas deberían ser investigados. “Yo creo que hay muchas opciones en enfermedades de algunas especialidades, sin embargo, curiosamente, en enfermedades que son relevantes y que manejamos en el día a día no se investiga lo suficiente, por lo que desde mi punto de vista existe un desequilibrio”.
Manuel Sánchez-Solís
Jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Universitario de Virgen de la Arrixaca (Murcia). “El dilema que ha existido siempre con la ética de investigación en los niños, es decir, el dilema entre conocimiento y protección, ha derivado en una sobreprotección” que genera una enorme dificultad a la hora de desarrollar ensayos clínicos en estos casos. De igual modo, considera que es necesario hacer una interpretación menos estricta de las normativas vigentes, para que se puedan efectuar más ensayos clínicos.
Jorge Mestre
Office of Health Economics. Está a favor de un mayor entendimiento y diálogo entre todos los elementos que aparecen implicados desde el inicio de los ensayos clínicos a los pagadores. En el ámbito nacional es necesario ir más allá y propone el establecimiento de unas bolsas de financiación porque sino la iniquidad de nuestro sistema se hace más evidente. Su idea es flexibilizar el sistema a través de ciertas licencias en la investigación, al igual que lanza la idea de hacer procesos de regulación más cortos. Todo ello a cambio de que se interpongan unos estudios observacionales.
Cecilia Martínez
Farmacéutica responsable del Área Materno Infantil del Servicio de Farmacia del Hospital Gregorio Marañón (Madrid). Cree que para solventar la cuestión de costes es interesante que en nuestro país se llegue a los “presupuestos compartidos, globales e independientes que permitan la equidad del acceso de los pacientes a estas terapias”. Por otra parte, opina que los servicios de farmacia representan un gran papel en la preparación de estos medicamentos para este grupo poblacional y los farmacéuticos garantizan de alguna manera el acceso seguro a estas preparaciones”.
María del Carmen Basolas
Directora de Relaciones Institucionales de Chiesi. Situar a un nuevo fármaco en el mercado tiene un precio entre 800 y 1.000 millones de euros y un tiempo estimado entre diez y doce años, y para un medicamento huérfano también. “Es verdad que a través la Unión Europea, la EMA, desde el año 1999, ha propiciado la incentivación a la I+D, pero si revisamos los datos de la última década, se ha producido 1.029 solicitudes de asignaciones de esta clase de fármacos, de las cuales se autorizaron 760 y al final se lanzaron al mercado 62. Y detrás hay mucho esfuerzo de tiempo y económico.
