El bloqueo de una proteína a la que normalmente se le atribuye la supresión de la leucemia podría ser una estrategia terapéutica prometedora para una forma agresiva de esta enfermedad, la leucemia mieloide aguda (LMA), según una investigación del Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati, en Estados Unidos. En el estudio, publicado en la edición digital del Journal of Clinical Investigation, se especifica que esta proteína detectada es un factor de transcripción conocido como RUNX1 y que también juega un papel importante para ayudar a regular el desarrollo normal de las células sanguíneas.
La sorpresa para los investigadores fue descubrir en el laboratorio que RUNX1 estaba apoyando el crecimiento de la LMA, alimentada por proteínas de fusión. “RUNX1 es generalmente considerado un supresor tumoral en neoplasias mieloides, pero nuestro estudio encontró que la inhibición de su actividad, en lugar de mejorar la enfermedad, podría ser una estrategia terapéutica prometedora para impulsar la LMA apoyada por las proteínas de fusión”,ha afirmado James Mulloy, investigador en la División de Hematología Experimental y Biología del Cáncer del Hospital Infantil de Cincinnati y autor principal del estudio.
Este hallazgo ha sido probado en un modelo de ratón genético de LMA desarrollado por el laboratorio de Mulloy e impulsado por proteínas de fusión y un gen de la leucémica de linaje mixto llamado MLL-AF9. Los científicos inhibieron genéticamente tanto RUNX1 como una proteína asociada llamada núcleo de factores de unión a la subunidad beta (CBFb), provocando la detención del desarrollo de las células de leucemia. Un experimento que ha demostrado la viabilidad potencial de RUNX1 como una diana terapéutica.
Ahora, Paul Liu, del Instituto Nacional del Cáncer de los Institutos Nacionales de Salud estadounidenses (NIH), ha desarrollado una pequeña molécula que inhibe específicamente RUNX1. Gracias al uso de este inhibidor, los expertos han logrado mostrar que las células de LMA son más sensibles que las células normales de la sangre, lo que indica que el inhibidor puede ser útil en el futuro como una terapia para los pacientes con este tipo de leucemia. Actualmente, este equipo de investigación continúa realizando pruebas para la inhibición de RUNX1 en LMA impulsadas por las proteínas de fusión y en otros trastornos de la sangre que involucran RUNX1. Su objetivo es ver cómo sus hallazgos podrían de hecho conducir a un potencial tratamiento contra la enfermedad humana.
