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Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), ha venido denunciando diferencias en relación a los Medicamentos Huérfanos. Comenta que el acceso eficaz sólo se logra a través de presiones políticas, desafíos jurídicos y una defensa a ultranza.
Pregunta. ¿Cuál es la situación de las Enfermedades Raras (ER) ante los medicamentos huérfanos?
Respuesta. En la actualidad, sigue siendo un problema el acceso rápido y equitativo a estos medicamentos aprobados para los pacientes con ER.
P. ¿Cuál es la situación actual del Medicamento Huérfano en la Unión Europea (UE)?
R. Durante los últimos años se ha reconocido que mientras la Regulación de Medicamentos Huérfanos (MH) de la UE 141/2000 ha estimulado la investigación y el desarrollo de estos productos, todavía sigue siendo un problema el acceso a los tratamientos para las personas afectadas por ER. Como fue subrayado por las conclusiones y recomendaciones finales sobre el precio y reembolso del Foro Farmacéutico de Alto Nivel de la UE, “un acceso efectivo al mercado y la utilización del mismo varían muchísimo entre y dentro de los Estados miembro”
P. ¿Qué nos puede comentar sobre la aplicación del procedimiento de designación de medicamentos huérfanos para ER en la UE?
R. Un factor determinante de este problema, es que existen grandes diferencias en términos de reembolso entre los estados miembros. En España, los MH se financian a nivel hospitalario, lo que dificulta que existan garantías sobre el acceso real al tratamiento. Esta situación, ha venido siendo denunciada por Feder, pues aunque existen fármacos para algunas ER, son tantas las trabas burocráticas que muchos afectados no pueden tener acceso a ellos.
P. ¿Tienen las asociaciones de ER información sobre los criterios que debe cumplir un medicamento para calificar y ser designado como medicamento huérfano?
R. El primer paso en el desarrollo de cualquier MH, es obtener la designación correspondiente. Los medicamentos destinados a las ER pueden recibir la etiqueta de “medicamento huérfano” basándose en criterios definidos, y que se explican detalladamente en nuestro sitio web. En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante comparado con el producto para el cual se solicita la designación huérfana.
P. ¿Considera que estos criterios anteponen benéficos económicos ante la salud de los ciudadanos afectados?
R. Nuestro trabajo ha permitido a las asociaciones de afectados por ER participar en actividades relacionadas con el proceso de desarrollo de estos medicamentos. Las asociaciones de pacientes están implicadas de manera activa en el desarrollo de los medicamentos huérfanos y asuntos reguladores. Participan en el trabajo de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como miembros del Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP), el Grupo de Trabajo de Paciente y Consumidores (PCWP), Comité pediátrico (PDCO) y el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) . Desde el año 2000 hasta la fecha, la vicepresidencia del COMP, ha estado ocupada por un representante de pacientes. Los representantes de pacientes en los comités científicos de la EMA, son permanentes y miembros de pleno derecho. Los pacientes con ER son solicitados como expertos en el desarrollo de productos relacionados con su enfermedad
P. Uno de los objetivos de la asociación que preside es sensibilizar a la sociedad sobre las ER. ¿Cual es su estrategia?
R. Llevamos a cabo distintas campañas de sensibilización con el objetivo de normalizar la imagen de estas personas, e informar a la sociedad sobre la importancia de estas patologías que afectan a más de 3 millones de personas. Creamos proyectos que fomenten la integración de estos ciudadanos en la sociedad, como el proyecto “Las ER van al cole” que busca la inclusión de niños con ER en su ámbito educativo.
