HEMOFILIA/ Mejoraría la terapia ‘by-pass’ en pacientes que han desarrollado inhibidores
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La interacción con las patologías crónicas plantea nuevos retos en su abordaje
El desafío es elaborar estrategias predictivas para tratamientos personalizados
MÓNICA RASPAL
Env. especial a Atenas (Grecia)
El tratamiento de las enfermedades crónicas propias de la vejez en pacientes hemofílicos o con desórdenes hemorrágicos plantea un nuevo reto en el abordaje de esta patología. Por ello, basándose en la eficacia y seguridad probada del factor VIII recombinante, comercializado como Kogenate por Bayer Schering Pharma, esta compañía ha comenzado un programa de investigación y desarrollo que se ha fijado como meta la creación de un nuevo factor VIII de cadena completa (BAY 81-8973) para optimizar la terapia by-pass en pacientes con hemofilia que han desarrollado inhibidores y la terapia profiláctica con productos de acción prolongada, preservando la eficacia en el tratamiento de las hemorragias agudas o sangrados espontáneos.
Así lo expuso Georg Lemm, jefe de Desarrollo Clínico del Área de Hematología de Bayer, durante la conferencia internacional celebrada en Atenas, señalando que en el centro de sus investigaciones se encuentra el factor con secuencia modificada rFVIIa (BAY 86-6150), cuya primera fase de un estudio en humanos ha demostrado un aumento en la producción de trombina y una reducción de su eliminación. Según Lemm, el ensayo pivotal en fase II/III empezará en los próximos meses y, si el programa clínico tiene éxito, permitirá un tratamiento efectivo para pacientes que han desarrollado inhibidores del factor VIII o IX. También continúan investigando el FVIII recombinante pegilado (BAY 94-9027) que, tras los resultados conseguidos en animales con un aumento de la vida media, comenzará un estudio en fase I en humanos a finales de 2010.
Y es que, tal y como apuntó Erik Berntorp, profesor de la Universidad sueca de Lund, con los avances conseguidos en las últimas décadas, el objetivo del tratamiento de la hemofilia ha cambiado pues su manejo clínico ha pasado de estar dominado por el riesgo de hemorragias agudas, artropatía crónica e infecciones transmitidas por transfusión, a la seguridad aportada por los concentrados de factores seguros y eficaces y a la adopción de la profilaxis, lo que ha aumentado la esperanza de vida de estos pacientes que, en un futuro cercano, según Berntorp, será similar a la de la población general. Sin embargo, este avance puede generar otros problemas, pues el riesgo de desarrollar enfermedades crónicas aumenta con la edad y muchos pacientes hemofílicos necesitarán medicación e intervenciones quirúrgicas que podrían tener interacciones complejas con su trastorno hemorrágico, de ahí la importancia de un adecuado screening y de la profilaxis como parte de la atención integral defendida por estos expertos. Otro de los desafíos del tratamiento pasa por descubrir los factores que contribuyen al desarrollo de inhibidores en pacientes con hemofilia A, una patogénesis “complicada” según Tom Howard, profesor de la Escuela David Geffen de Los Ángeles, quien aludió a la evidencia que apoya el efecto potencial de polimorfismos de nucleótidos simples (SNP) que representan pequeñas variaciones en el gen humano del FVIII, una información muy valiosa para elaborar estrategias predictivas que permitan establecer tratamientos personalizados, inducir a la inmunotolerancia y, finalmente, obtener terapias génicas curativas.
