Congreso Mundial de la Federación de Hemofilia (WFH 2012)

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cecilia ossorio Enviada especial a París | viernes, 13 de julio de 2012 h |

La profilaxis en hemofilia A severa es una estrategia bien establecida a nivel pediátrico que, sin embargo, aún se ha planteado poco en adultos, debido a la percepción de que son menos vulnerables a las hemorragias que los niños. Aunque estudios prospectivos y randomizados han demostrado que esta pauta de tratamiento con factor VIII reduce el riesgo de episodios de sangrado traumático y espontáneo, en la actualidad se utiliza, a nivel global, en un 81 por ciento de los niños y adolescentes, y en un 52 por ciento de los casos en mayores de 18 años.

Así lo explicó Leonard Valentino, profesor de la Rush University Medical Center en Chicago (Illinois, EEUU), durante el simposio “Prophylaxis in Hemophilia A: Advancing the Standard of Care”, organizado por Baxter en el marco del Congreso de la Federación Mundial de Hemofilia en París. Según un estudio con dos regímenes profilácticos con factor VIII recombinante (rFVIII), comercializado con el nombre de Advate rAHF-PFM, tanto niños como adultos obtuvieron mejores resultados clínicos y un aumento de la calidad de vida en tratamiento profiláctico en comparación con terapia a demanda.

De los 66 pacientes, un 99 por ciento experimentó reducción en todos los sangrados durante la profilaxis, e incluso un 33 por ciento no registró ningún episodio de este tipo. Valentino puntualizó que la farmacocinética es clave para optimizar el esquema de dosis profiláctica de cada paciente, debido a las diferencias individuales en la respuesta al factor VIII.

Desarrollo de inhibidores

Con respecto a los pacientes que desarrollan inhibidores, la mayor complicación de la hemofilia A, Alessandro Gringeri, de la Universidad de Milán (Italia), recordó los resultados del estudio prospectivo, multicéntrico, randomizado y cruzado Pro-Feiba.

En él, compararon la terapia a demanda con la profilaxis CCPa (Feiba), el concentrado de complejo protrombínico activado, con 17 pacientes en cada brazo. El esquema terapéutico consistió en seis meses de terapia, tres meses de lavado y otros seis meses con el otro tratamiento. En total, 26 pacientes completaron las dos ramas de estudio.

Según los resultados, la profilaxis CCPa 85U/kg +/- 15%, administrada durante tres días a la semana no consecutivos, en comparación con la terapia a demanda, redujo las hemorragias generales en un 62 por ciento y el sangrado articular en un 61 por ciento. En los pacientes mejor respondedores, con una disminución igual o mayor del 50 por ciento en todas las hemorragias durante la profilaxis, se llegó a alcanzar un 86 por ciento de efectividad. Y en los de peor perfil, un 28 por cierto de reducción.

Un objetivo secundario del estudio era el número de hemorragias mensuales, que fueron superiores en el brazo a demanda (2,2 Vs 0,8).

Como explicó a GM María Eva Mingot, responsable de la Sección de Hemostasia del Hospital Carlos Haya de Málaga, hasta hace muy poco tiempo la gran mayoría de los pacientes adultos se encontraban en tratamiento a demanda, si bien en los últimos tres o cuatro años empieza a cambiar ese perfil. “Se está viendo que los adultos tienen un estilo de vida diferente. Además, estos pacientes ya presentan artropatías, además de otros cuadros clínicos añadidos, que requieren tratamientos concretos que tienes que apoyar sobre un nivel de factor mínimo”, señaló. Por tanto, el tratamiento a demanda se está cambiando por la profilaxis, adaptada a las necesidades del paciente. En el caso concreto del Carlos Haya, la pauta de administración de todos los pacientes con hemofilia severa se ajusta mediante farmacocinética, pero, como subrayó Mingot, hay que contar con la idiosincrasia de cada persona, por lo que “hay que asegurar que esos niveles mínimos de factor son suficientes”. En el caso concreto de este centro, el cambio de la profilaxis ajustada a farmacocinética redujo el coste del tratamiento un 15 por ciento.

La jefa del Servicio de Hematología del hospital malagueño, Ana Isabel Heiniger, hizo hincapié en que el coste de la hemofilia es un tercio del coste de todo el capítulo de farmacia del centro. Y las estadísticas de pacientes se han disparado debido a la afluencia de inmigrantes en los últimos años. “El diagnóstico prenatal nos permite tener muy controlados los nacimientos de niños de madres portadoras, pero hay pacientes de otros países que llegan a la consulta incluso ocultando que son hemofílicos”, indicó Mª Ángeles Palomo, responsable de Hemostasia en pacientes pediátricos.

En el Carlos Haya, realizan profilaxis individualizada en niños desde 2006, y las expertas remarcan que, en la actualidad, se está experimentando una nueva tendencia, la de mantener la profilaxis primaria en jóvenes por encima de los 19 y 20 años. Los anteriores, no tenían acceso a ese tratamiento.

La profilaxis en hemofilia confiere claros beneficios, como la prevención de secuelas asociadas a enfermedad crónica, la mejora de la calidad de vida y la reducción a largo plazo de los costes sociales, debido a que acota la discapacidad y optimiza los resultados clínicos del paciente. Así lo comentó Jan Blatný, del Departamento de Hematología Pediátrica del Children’s University Hospital Brno (República Checa), durante un workshop sobre Avances en Hemofilia organizado por Baxter. Ahora bien, como matizó Daniel Andrei, presidente de la Asociación Rumana de Hemofilia, entre el 75 y el 80 por ciento de las personas con hemofilia en el mundo no reciben la terapia adecuada, o directamente no son tratados. En concreto, en Rumanía carecen de acceso a profilaxis, sólo cuentan con el tratamiento a demanda, y existen grandes barreras en el tratamiento de los pacientes que desarrollan inhibidores. Blatný puntualizó que los inhibidores aparecen en un 30 por ciento de pacientes con hemofilia A severa, y que el riesgo de desarrollarlos durante el tratamiento profiláctico es un 60 por ciento menor que durante el tratamiento a demanda.

Armin Reininger, director médico de la división de Hemofilia de Baxter, hizo hincapié en algunos hitos que ha logrado la compañía, como la introducción por primera vez en 1952 de plasma humano de sangre completa para tratar la hemofilia, o el único tratamiento con rFVIII de molécula completa que carece de aditivos derivados de plasma en 2003 (Advate).