Lucía Barrera Enviada especial a Orlando | viernes, 11 de diciembre de 2015 h |

El tratamiento de profilaxis con factor VIII y IX ha conseguido que los pacientes con hemofilia puedan hoy en día llevar una vida normal. Sin embargo, para Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz, hay dos limitaciones: los pinchazos frecuentes y el hecho de que hasta un 30 por ciento de los pacientes con hemofilia A grave desarrollan un inhibidor del factor 8. Por esta razón, hay varias líneas en las que se está trabajando. Una sobre la que se habló en el 57 Congreso de la Asociación Americana de Hematología (ASH) fue la terapia experimental ACE910, desarrollada por Roche, que recientemente recibió la designación de Breakthrough Therapy por la FDA como tratamiento preventivo para la hemofilia A con inhibidores del factor VIII en menores a partir de 12 años.

Este fármaco es un anticuerpo monoclonal bioespecífico que está diseñado para unirse a los factores de coagulación IXa y X, que actúan de forma conjunta en el proceso de coagulación en sangre. “En la cascada de proteínas que hay en la coagulación, los factores VIII y IX necesitan formar el X para que la coagulación siga adelante. Este fármaco crea un anticuerpo que enlaza IX y X, por lo que obviaría la necesidad de contar con factor VIII. No hay sustitución sino funcionalidad”, detalló Jiménez.

De este modo en ASH se presentaron nuevos datos ex vivo e in vitro y se informó de un caso de estudio que evaluó la administración preventiva de ACE910 en un paciente en el estudio de fase I que desarrolló apendicitis y fue sometido a una apendicectomía de urgencia. El paciente no necesitó una administración de concentración del factor VIII durante el proceso y no se observaron hemorragias.

En este sentido el objetivo de Roche es iniciar un fase III en pacientes con inhibidores del factor VIII y otro en fase III en pacientes sin inhibidores para el año que viene. A esto se añade otro, también previsto para 2016, en pacientes pediátricos.

Terapia sustitutiva

Según especificó Jiménez este tratamiento iría a aquellos pacientes con inhibidor porque para el resto de pacientes ya hay solución. No obstante, la investigación se dirige a la terapia no sustitutiva y a la sustitutiva, pero prolongada. “Varias compañías están intentando que el factor VIII y IX que duran tan poco se modifiquen para que duren más en sangre”, concluyó.