Gaceta Médica Barcelona | miércoles, 08 de abril de 2015 h |

El Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de los Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de designación de medicamento huérfano del compuesto en investigación ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma.

El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los recién nacidos. Comprende el 6-10 por ciento de todos los cánceres infantiles y causa alrededor del 15 por ciento de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.

La seguridad y eficacia del fármaco se está evaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Instituto Catalán de Oncología. El fármaco ABTL0812 es una molécula pequeña en investigación que inhibe la vía de señalización Akt/mTOR mediante un nuevo mecanismo de acción, totalmente diferenciado de otros inhibidores de la vía PI3K/Akt/mTOR en fase de desarrollo, produciendo la muerte celular por autofagia. En modelos preclínicos, ABTL0812 ha demostrado una actividad similar o superior a los fármacos de referencia, pero con más seguridad. ABTL0812 potencia el efecto antitumoral de varios de los agentes quimioterapéuticos habituales, mientras que todavía mantiene su perfil de seguridad. Además, ABTL0812 mantiene su potencia y eficacia en las células tumorales que se han hecho resistentes a la quimioterapia habitual o terapias dirigidas, con superioridad respecto a otros inhibidores de PI3K/Akt/mTOR.

Asimismo, se está diseñando actualmente un ensayo clínico fase I/II en neuroblastoma con estratificación de pacientes según el perfil genético de los tumores.