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La EMA recomienda la aprobación de Risdiplam, el primer tratamiento oral para la atrofia muscular espinal
Se trata de un medicamento huérfano que ha demostrado efectos beneficiosos en pacientes muy jóvenes
La necesidad de un cribado nacional en acromegalia se alza con el Día Mundial de las Enfermedades Raras
Anticiparse al diagnóstico y realizar un cribado nacional es “clave” para tratar la acromegalia, este es el mensaje que lanza la Asociación de pacientes.
La SEFH publica la segunda revisión de medicamentos huérfanos que podrían comercializarse en España
El Orphar-SEFH Horizon Scanning incluye todos los medicamentos huérfanos no oncológicos en evaluación por la EMA hasta diciembre de 2020.
FEDER ve el nuevo RD sobre tratamientos especiales como una oportunidad para potenciar el acceso a medicamentos huérfanos
Coincide con la nueva revisión de la UE sobre la legislación vinculada a medicamentos huérfanos y pediátricos
Gripe y Salud Mental, protagonistas de un nuevo curso parlamentario marcado por la segunda ola de COVID-19
GM analiza algunas de las PNL más importantes pendientes de debate en el Congreso de los Diputados.
Es necesario aclarar los criterios para la aprobación de huérfanos
Según los expertos, sigue siendo un reto establecer cuáles son los criterios clave para la aprobación de medicamentos huérfanos en España.
Medicamentos huérfanos: diez innovaciones por llegar
Las terapias génicas o los tratamientos dirigidos plantean un panorama esperanzador para el tratamiento de enfermedades de baja prevalencia.
Los IPT, voluntad regulatoria ante las EE.RR.
Queda mucho por concretar sobre los procesos de decisión de precio y reembolso de los medicamentos huérfanos y, sobre todo, queda mucho por estudiar....
El mercado global de fármacos huérfanos alcanzará los 242.000 millones en 2024
Imbruvica, de AbbVie y Janssen y Revlimid, de Celgene, serán los blockbusters con mayores ventas.
Registros y trabajo en red: así abordan las CCAA las enfermedades raras
Las comunidades autónomas reiteran su compromiso con los pacientes de patologías minoritarias.
